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  发表日期:2021年1月16日        编辑:天明   有113位读者读过此文 【字体:  
 
 

AAV基因治疗后出现肝癌症状

荷兰UniQure公司在其AAV基因治疗B型血友病的临床试验中,发现有患者出现了肝脏肿瘤,目前FDA已经暂停该临床试验,UniQure公司将进一步调查是否是AAV病毒本身导致的患者癌症。
近年来,基因治疗领域取得了重大的突破,2017年底,著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的基于腺相关病毒(AAV)的Luxturna疗法获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,成为首款在美国获批的“体内给药型”基因疗法,开创了基因疗法的新篇章,也让沉寂多年的基因治疗再次回到风口。
然而,荷兰UniQure公司发布声明,在其AAV基因治疗B型血友病的临床试验中,有患者出现肝脏肿瘤,UniQure公司表示将进一步调查是否是AAV病毒本身导致的患者癌症,目前FDA已经暂停该公司的三项血友病临床试验。
此前,UniQure公司开发的AAV基因治疗B型血友病的基因疗法是基因治疗领域的最新成功案例之一,54名B型血友病患者接受治疗6个月后,已有52名患者不再需要注射凝血IX因子治疗。
虽然患者在接受AAV基因治疗后,出现了肝癌症状,但并不能确定是AAV病毒导致的肝癌发生。
uniQure公司指出,该患者年龄较大,并且之前患有肝病,这增加了患癌症的风险。该患者在25年前感染了乙肝和丙肝。这些病毒的慢性感染与80%的肝细胞癌病例有关,而该患者正是患上了肝细胞癌。
但是,FDA仍对此高度关注,因为近20年来,科学界对AVV基因疗法安全性的怀疑从未停止。先前已有研究发现:在新生小鼠体内注入高剂量的AAV病毒后,它可以将其遗传物质整合到动物的DNA中,最终导致肝癌的发生。
更重要的是,2020年11月16日,国际顶尖学术期刊发表了一篇研究论文。
该研究对患有A型血友病的狗进行的AAV病毒基因治疗试验,效果明显,在治疗后长达十年的观测,研究团队发现AAV病毒携带的治疗性基因片段有些被整合到了狗的染色体上控制生长的基因附近,有诱发癌症的可能性。
这项研究提示了需要对AAV基因治疗的潜在遗传毒性进行长期监测。

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