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  发表日期:2016年5月29日        编辑:天明   有1052位读者读过此文 【字体:  
 
 

辉瑞B型血友病基因疗法初现曙光

辉瑞B型血友病基因疗法SPK-9001 I/II期临床收获激动人心数据。

SPK-9001是一种新型的生物工程化的腺相关病毒(AAV)衣壳(capsid),表达一种密码子优化的高活性人凝血因子IX变体,这是一种采用Spark公司专有的技术平台选择、设计、生产及制定的高度优化的基因疗法。

无既往肝病史的2例受试者,在一次输注SPK-9001后的首个4周内,血液中因子IX水平实现持续升高,在向EHA提交数据时,1例在输注后8周稳定在28%的正常IX水平,另1例在输注后7周稳定在30%的正常IX水平。第3例受试者有既往肝病史,输注SPK-9001后,血液因子IX水平也持续升高,在输注后3周稳定在16%的正常IX水平。

来自B型血友病患者自然病史的数据表明,当患者血液循环系统中因子IX活性水平维持在某个阈值(≥12%的正常IX水平)时,就被认为足以减少关节出血风险以及对预防性输注凝血因子的需求。

在提交至EHA的摘要中,合计28周的观察中,这3例受试者均未接受常规的因子IX输注以预防出血事件。仅有1例受试者在输注SPK-9001后2天内因出现疑似踝关节出血接受了一剂预防性输注。研究中,SPK-9001的耐受性良好,无一例受试者需要或接受免疫抑制治疗。

辉瑞表示,这些初步数据非常鼓舞人心,支持了血友病基因疗法有望一次性静脉输注达到消除定期输注因子IX控制和预防出血事件的必要性。该研究预示,通过一次性静脉输注低剂量的高度优化的基因疗法,可以达到治疗水平的表达修复,同时避免了对免疫抑制治疗的需求。

辉瑞表示,将在6月11日举行的第21届欧洲血液学协会(EHA)大会上公布详细数据。




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